2026年全国两会如期而至，医疗健康作为全民健康保障的重要议题，备受社会关注。全国政协委员、bat365正版唯一官网肿瘤医院主任医师赵宏围绕癌症、罕见病等重大疾病的医疗创新成果转化难题建言献策。他表示，癌症、罕见病等重大疾病是威胁国民健康的重大公共卫生问题，在精准医疗技术快速发展、医药创新成果不断涌现的当下，我国医疗创新成果向临床应用转化的过程中，仍存在注册审评流程不畅、临床急需需求难以满足、研究成果转化断层等困境。他建议加快多癌种早期筛查产品注册与评审、推动同情用药制度落地实施、建立高质量IIT证据依法进入新增适应症审评体系，从而打通医疗创新从研发到临床应用的各个环节，让创新成果真正惠及民众。
畅通渠道，加速多癌种早筛产品临床落地
赵宏表示，尽管我国多癌种早期筛查等技术已达国际水平，但产品上市面临双重阻碍：一方面，正式的IVD注册路径周期长、标准待明，导致“大门”难开；另一方面，本应为注册“探路”的LDT试点，却因流程复杂、限于医疗机构且与注册数据脱节，其“窗口”价值未能释放。因此，畅通注册主渠道，并同步改革LDT试点使其服务于产品上市目标，成为推动产业发展的关键。
对此，他建议采取“双轮驱动”策略，全力畅通注册“大门”，同步激活试点“窗口”，构建协同互补的创新产品转化路径。具体而言，一是建立清晰高效的审评体系，实质性简化注册流程，加速制定发布多癌种早筛产品技术审评要点，建立“研审联动” 沟通与优先审评通道。二是改革LDT试点机制，明确其服务于产品注册的核心定位，将符合条件的第三方医学实验室纳入试点，并建立试点数据与正式注册的衔接机制。三是构建分级合规应用路径，在风险可控的前提下开放早期应用，填补产品上市前的临床服务 “空窗期”。
落地同情用药，打开“救命通道”
当前，我国大量恶性肿瘤、罕见病患者，既无法参与新药注册临床试验，又缺乏有效常规治疗手段，陷入求医无门困境。拓展性同情用药是“医疗兜底”，更是新药研发收集真实世界数据的重要延伸。国家药监局《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法（征求意见稿）》已明确同情用药核心框架，但尚未正式颁布。
为维护临床急需患者生命健康权，推动医药创新与临床需求深度融合，赵宏建议，一是加快制度落地，完善配套细则，建议国家药监局尽快发布管理办法正式版，出台全国统一细则。二是强化全流程监管，筑牢安全底线。构建申请、审批、流通、使用、监测全周期闭环监管。三是压实药企责任，完善激励约束机制。倡导在行业伦理准则中明确药企预留不低于15%试验药物用于同情使用。四是夯实基层能力，力争实现全国县域三级医院伦理委员会全覆盖。五是搭建全国信息平台，实现救治与研发协同。整合药物临床试验登记、药品监管与医疗机构诊疗数据，构建全国统一管理信息平台。
打通IIT转化路径，让临床研究成果惠及患者
我国创新药快速发展，越来越多药品在上市后于真实临床实践中显现新的潜在适应症、适应人群及联合用药价值。这类发现多由临床医生在实践中提出，并通过研究者发起临床研究（IIT）加以验证。但现行制度将医疗机构开展的IIT界定为“不以注册为目的”，切断了IIT成果即便符合GCP要求并形成高质量证据，也难以进入新增适应症审评体系。
赵宏指出，建立高质量IIT证据依法进入新增适应症审评体系，对于减少重复研发、加速成果转化、提升患者获益、降低研发周期和成本、降低药品价格、节省医保费用、切实提高人民健康水平具有现实必要性和紧迫性。
对此，他建议，明确高质量IIT可作为新增适应症的重要支持证据、建立统一技术标准;在新增适应症审评层面设立“IIT证据适用规则”，提升可预期性;建立早期监管沟通机制，前移审评介入节点;明确IIT成果合规转化路径，由MAH承担注册责任；开展国家层面的先行试点，形成可复制的技术与审评路径。
来源：医师报 肿瘤频道公众号
